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Claudio Buccelli » 8.La sperimentazione clinica nell'uomo


La sperimentazione clinica nell’uomo

In un passato non del tutto remoto la scoperta di nuovi farmaci veniva affidata ad empirismo e casualità; oggi i nuovi farmaci vengono approntati mediante processi che appartengono al mondo della produzione industriale.

Tali processi sono lunghi e dispendiosi, al punto che meno dell’uno per mille delle sostanze sintetizzate nei laboratori chimici diviene poi farmaci disponibili sul mercato.

Mediamente il periodo di tempo intercorrente tra le prime sperimentazioni laboratoristiche e la commercializzazione di un nuovo farmaco è di 6-10 anni. Tale periodo si fa ancora più lungo per i farmaci antitumorali, che negli USA è di 14-15 anni.

Dalla scoperta del principio attivo alla elaborazione della più idonea formulazione farmacologica si passa attraverso differenti, progressive fasi, che partono dalle prove di laboratorio e dai test tossicologici sugli animali per pervenire alla somministrazione sull’uomo prima sano e poi malato.

La sperimentazione clinica dei farmaci

E’ indispensabile per:

  • valutare l’effetto terapeutico;
  • verificare l’assenza di rischi sproporzionati ai benefici attesi;
  • conoscere i possibili effetti collaterali;
  • mettere a punto dosaggio e modalità d’impiego.

La sperimentazione clinica nell’uomo

Criteri di legittimazione:

  • rispetto della persona e della sua dignità, in termini di autonomia decisionale;
  • rispetto dell’interesse del singolo soggetto;
  • obbligo del “neminem laedere”;
  • criterio di giustizia, nell’ottica di un consistente valore sociale della ricerca.

Studi di fase I

“Un insieme di studi sul soggetto volontario sano o ammalato, che riguarda la determinazione del profilo di tollerabilità e quello farmacocinetico/metabolico di un farmaco”.

  • Soggetti ammalati (endpoints: indici di efficacia, se “l’attesa di un effetto terapeutico giustifica la somministrazione di sostanze che presentano rischi non accettabili nei volontari sani”).
  • Volontari malati (“nel caso di prodotti farmaceutici per i quali l’attesa di un effetto terapeutico giustifica la somministrazione di sostanze ad elevata tossicità o che presentano rischi non accettabili nei volontari” sani).

DPR n. 439 del 21 settembre 2001

Studi di fase II


Fase II
: “l’obiettivo principale è il saggio dell’attività farmacologica in pazienti selezionati. L’attività farmacologica si misura come entità e durata dell’effetto biologico in pazienti affetti da malattia per la quale il farmaco è indicato”.

(Tomino C. Manuale tecnico-pratico sulla sperimentazione dei medicinali. Roma: Critical Medicine Publishing Editore, 2004, p 38)

Studi di fase III

Fase III: “l’obiettivo primario di questa fase è lo studio dell’efficacia clinica in pazienti rappresentativi della popolazione per la quale il farmaco è indicato [...] L’efficacia di un farmaco in fase 3 va evidenziata inequivocabilmente su criteri di valutazione significativi dal punto di vista clinico: questo mediante studi comparativi verso lo standard di riferimento per quella patologia e condotti in doppio cieco”.

(Tomino C. Manuale tecnico-pratico sulla sperimentazione dei medicinali. Roma: Critical Medicine Publishing Editore, 2004, p 38)

Studi di fase IV

Fase IV: “è la fase di studio post-registrativa. Obiettivo della Fase 4 è la verifica dell’efficacia ma soprattutto della tollerabilità in un campione più numeroso e più aderente alla realtà della popolazione di pazienti”.

(Tomino C. Manuale tecnico-pratico sulla sperimentazione dei medicinali. Roma: Critical Medicine Publishing Editore, 2004, p 39)

Sperimentazione e consenso

Nessuna sperimentazione clinica può essere compiuta al di fuori dell’interesse diretto della persona nei cui confronti viene compiuta, ad eccezione dei volontari sani che, vi si sottopongono per spirito solidaristico.

Presupposto irrinunciabile è la maturazione ed espressione di un valido consenso della persona con cui si sperimenta sulla base di una adeguata informazione.

Alcune riflessioni sul concetto della supremazia del singolo rispetto alla società

“Il diritto dell’individuo non può essere posto in contrapposizione con il dovere di solidarietà. La società nel suo complesso deve essere consapevole che l’esigenza della ricerca può portare talvolta a privilegiare gli interessi della comunità.

Tuttavia, questa stessa consapevolezza non elimina mai l’imperativo di fondo di rispettare completamente la persona che, con la sua stessa malattia, può di fatto essere di aiuto all’umanità”

Consenso informato: volontario sano o malato (fase I)

La finalità di ricerca prescinde da immediati obiettivi curativi e da vantaggi diretti per chi vi sottopone per realizzarsi nell’esclusivo interesse del progresso della scienza medica.

Esigenza di garanzie di sicurezza di ancor più forte cogenza per la tutela del diritto-dovere alla salute del soggetto;
Inderogabile, chiara puntigliosità dell’informazione.

Perplessità di natura deontologica circa l’estensione della sperimentazione ai soggetti “vulnerabili”, anche in assenza di espressi divieti legali.

L’espressione di libera volontà di una persona sana o “paziente” per altra malattia di sottoporsi ad un’attività non esente da pericolo assume determinante valore scriminante nei confronti di eventuali addebiti di natura penalistica in tema di lesioni personali o omicidio colposi.

Consenso informato: volontario malato (fase II-III)

La finalità di ricerca coincide con quella terapeutica del miglioramento dello stato di salute del singolo paziente.

Consenso informato: volontario malato (fase II-III)

Si propongono problematiche proprie di qualsiasi attività diagnostico-terapeutica.

Necessità di corretta informazione su: novità e finalità della procedura, sue caratteristiche fondamentali, suoi previsti vantaggi, possibili trattamenti alternativi, possibili rischi.

Consenso informato: volontario malato (fase II-III)

Minori necessità di dettagliamenti nella misura in cui la sperimentazione non superi i normali livelli di pericolosità e sia sostanzialmente prevedibile la positività del trattamento, pur nei limiti ed in conformità di quanto oggi previsto sul tema dalle regole di buona pratica clinica dell’ U.E.

Consenso informato: volontario malato (fase II-III)

Possibilità di estensione della sperimentazione a soggetti incapaci che consentano attraverso legali rappresentanti purché comunque personalmente informati in misura compatibile con la loro possibilità di comprensione e con particolari cautele per i minori, le quali devono poter giungere, in considerazione dell’età, sino al rispetto del loro eventuale rifiuto partecipativo.

Le prospettive per la giustificazione morale della sperimentazione: l’apertura alla solidarietà

“La sperimentazione si giustifica “in primis” con l’interesse del singolo, non con quello della collettività. Ciò non esclude tuttavia che, fatta salva la propria integrità sostanziale, il paziente possa legittimamente assumersi una quota parte del rischio per contribuire con la sua iniziativa al progresso della medicina e, in tal modo, al bene della comunità. La scienza medica si pone, infatti, nella comunità come forza
di affrancamento dell’uomo dalle infermità che lo inceppano e dalle fragilità psicosomatiche che lo umiliano. Donare qualcosa di se stessi, entro i limiti tracciati dalla norma, può costituire una testimonianza di carità altamente meritevole ed un’occasione
di crescita spirituale così significativa da poter compensare il rischio di un’eventuale minorazione fisica non sostanziale“.

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